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加拿大干细胞研究:多发性硬化缓解持续13年

录入:佚名    文章来源:医脉通    点击数:    更新时间:2016/6/17

新数据显示,参与加拿大研究的24例复发缓解型多发性硬化(MS)患者在接受自体造血干细胞移植(aHSCT)后13年间,除一例患者外均无疾病复发。


主要研究者,来自加拿大安大略省渥太华大学的Mark S. Freedman在2016年多发性硬化中心联盟(CMSC)年会上公布了该研究结果,并在线发表于The Lancet杂志。


移植前,24例参与加拿大MS骨髓移植研究的患者经历了167次复发,或1.2次/人年,Freedman称。移植后,在13年随访期间23例幸存者无复发。然而,有1例患者(4%)死于治疗方案所致的肝坏死和败血症。

 
这项2期无对照试验在加拿大三家医院进行,入组年龄在18~50岁的多发性硬化患者,预后不良,且存在持续的疾病活动,扩展残疾状态量表评分3.0-6.0。在使用白消安、环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白后进行CD34-选择性 aHSCs移植。主要结局为无多发性硬化活动事件。


平均随访6.7年(范围3.9-12.7)。主要结局,移植后3年时无多发性硬化活动幸存者比例为69.6% (95% CI 46.6–84.2)。在aHSCT后的13年随访期间,314次MRI顺序扫描检测没有发现复发或Gd增强病变或新T2病灶。患者的脑萎缩速率下降至健康对照者的预期水平。24例患者中有一例死于移植相关并发症。35%患者的扩展残疾状态量表得分有持续改善。

 
在无任何疾病修饰药物使用的情况下,我们对多发性硬化患者的治疗,首次长时间未发现CNS炎症活动。此外,许多患者的神经系统功能有显著恢复。

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