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干细胞治疗:从研发到应用

录入:linle    文章来源:网络    点击数:    更新时间:2011-11-25

  近几十年来,医疗技术快速发展,对人类健康做出了巨大贡献,但人类至今仍缺乏应对癌症、艾滋病和糖尿病等重大疾病的有效手段。20 世纪末以来,生物医药的研发出现了两个新的特征:一方面,新药开发日趋困难。美国食品药品管理局 (FDA)批准的新药数量由20 世纪90 年代中期的每年 50 余个降至近年来的每年约20 个,新化学结构的药物研究难度越来越大,而上市的生物药数量也未见明显的增长。另一方面,干细胞成为生物医学领域研究的热点。1999 年,有关干细胞的研究被美国Science 杂志评为年度十大科学进展之首;2000 年,干细胞研究再次被评为年度十大科学进展之一。此后,干细胞研究快速发展。近几年来,由于诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS 细胞)的重大进展进一步将干细胞研究推向了生物医药领域的前沿。由于干细胞可以分化成所有不同种类的体细胞,以培养人体组织和器官,从而有望从根本上治疗包括帕金森、阿尔茨海默症、癌症、糖尿病等重大疾病,因此干细胞治疗研究被认为具有重大的科学意义、社会意义和广阔的产业前景。本文从政策、生产技术、临床研究、产品开发等方面,就干细胞治疗相关的现状和前景进行评述。

  1 干细胞研究的概况

  以美国科技信息所( I n s t i t u t e f o r S c i e n t i f i c Information,I S I)Web of Science 收录的干细胞研究论文为数据源,对干细胞( 包括胚胎干细胞、间充质干细胞、iPS 细胞)研究文献计量分析(数据库更新日期为2009 年9 月13 日,2009 年的数据未完全收录,仅供参考)表明,1999 - 2009 年共收录干细胞文献103 540 篇,胚胎干细胞、间充质干细胞的研究论文呈逐年增长的趋势。i P S 细胞的研究论文最早发表于2006年,近三年来该领域的研究论文数量增长明显(图1)。

  2 从研发到产品

  干细胞治疗的应用既离不开基础研究的发展和技术的不断进步,也离不开社会环境各要素[ 1 ]的支持,包括:(1) 政策的支持;(2) 人才培养以及一定时期内的人才引进;(3)既支持干细胞治疗技术的合理应用,又通过伦理、社会、法律和道德等方面限制其负面影响的文化条件;(4)投资机制的发展和企业培育。因此,对干细胞的研发和应用前景的判断需从政策、技术、临床试验、生产等多个方面进行分析。

  2.1 政策导向分析

  从过去十多年的发展历程看,干细胞的发展与良好的政策、规划可以形成有机的互动关系。一方面,干细胞研究的重大突破可以成为政策、规划发展的重大驱动力;另一方面,这些政策与规划的支持又推动了研究的进一步发展。

  目前,由于成体干细胞和iPS 细胞所涉及的伦理问题相对较少,各国对这两类干细胞的研究限制比较少。但在对人胚胎干细胞( h u m a n e m b r y o n i c stem cells, hESCs)的管理方面,各国的政策各不相同[ 2 ]( 图2 ) 。其中,部分国家对人胚胎干细胞的研究采取严格的管理政策,欧洲一些国家禁止胚胎干细胞的研究( 如德国、丹麦、意大利、波兰等国);一些国家对人胚胎干细胞研究进行一定的限制(如美国、加拿大、中国、印度等国) ;另有一些国家则积极制定相关法律和伦理准则推进人胚胎干细胞的研究( 如英国、日本、韩国、新加坡等国) 。

  在这些国家中,美国的干细胞研究居于世界前列,其政策导向具有一定代表性。在经历了布什**对人胚胎干细胞研究的限制之后,2009 年3 月9 日,美国总统奥巴马签署行政命令,宣布解除对用联邦**资金支持胚胎干细胞研究的限制。之后,美国国立卫生研究院(NIH)最终版本的干细胞研究规范于2009 年7 月公布并实施。干细胞研究规范规定,可享受联邦**资助的干细胞研究必须限于生殖目的,通过体外受精获得的、但在满足生殖目的后剩余的胚胎干细胞,且必须获得精子和卵子提供者的同意。利用孤雌生殖( 指卵子不通过受精而直接发育成新个体的生殖方式) 技术、体细胞核移植技术以及专为研究目的生产的以体外受精胚胎等方式来源的人类胚胎干细胞,则不在美国联邦**资助范围之内。干细胞研究规范还禁止利用联邦**资金制造“ 人兽混合” 胚胎。但是,成体干细胞和 i P S 细胞研究可以获得联邦**资金支持。这一规范还放宽了对来自其他国家的胚胎干细胞进行研究的限制。此外,利用私人资金或州**资金进行胚胎干细胞研究也不受这项规范的影响。表1 对美国国立卫生研究院2000年和2009年的版本以及美国国家科学院(NAS)有关干细胞研究的规范进行了比较。

  2.2 技术与生产设计分析

  iPS 技术尽管已经取得了很大的进步,但对外源基因或病毒的引入等引起的安全性考虑、诱导效率等方面的限制,使其尚未成为干细胞临床试验研究的重点。胚胎干细胞、成体干细胞和原始细胞 (淋巴祖细胞和骨髓祖细胞)仍然是目前干细胞临床研究中所使用的主要材料。这些不同类型的细胞特性不一,其应用潜力也表现出明显差异( 表2 ) 。

  无论是使用哪一种干细胞,在其应用于临床试验前,都需要将实验室的干细胞研究技术做到标准化、可重复,同时还要不断降低生产成本。要达到这些目标,需要融合各种干细胞技术,形成可靠的技术体系、操作标准和质量控制体系,从而使该技术能够复制,并可以依据个性化治疗原则针对患者具体情况,通过干细胞移植等进行治疗。对文献的综述表明,干细胞生产过程的设计原则主要包括过程要素、过程功能和过程要求三部分





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